摘要: 近年来分子生物学与医学的共同发展促进了脑部疾病基因治疗的研究。本文通过查阅相关文献, 进行归纳总结, 综述了目前脑部重大疾病的基因治疗研究进展。针对脑部重大疾病, 包括脑肿瘤、帕金森病、阿尔茨海默病及脑血管病变等的发病机制, 均有较为有效的基因治疗策略。基因治疗作为脑部疾病的一种全新治疗手段, 无疑对于了解脑部疾病的病因及其全面治疗具有重要意义。
随着人类社会的老龄化, 脑部疾病的发病率逐年上升, 已成为危害人类健康的重大疾病之一。脑部疾病主要包括脑肿瘤、帕金森病、阿尔茨海默病以及脑血管病变等, 目前尚无有效的治疗药物, 因此, 寻找更有效的治疗方式和治疗靶点, 是当今脑部重大疾病治疗研究的重点。基因治疗的原始定义, 是将遗传物质 (通常是DNA) 导入患者靶细胞, 以其表达产物改变疾病的自然进程, 从而达到治疗疾病的目的[1]。随着基因治疗相关研究的深入, 基因治疗的概念已扩展到反义核苷酸技术、RNA 干扰等。基于近年来对于脑部疾病发生、发展的分子病理机制的进一步认识, 对脑部疾病的基因治疗作为从根源上改变基因、调控基因表达的一种治疗手段, 其可行性与有效性已经得到了初步证实。本文拟就脑部重大疾病的基因治疗研究综述如下。