摘要: 模式生物秀丽隐杆线虫 (Caenorhabditis elegans) 对基础生物学研究贡献卓著。随着功能基因组时代的到来, 线虫被视为可借以探明人类致病基因或致病相关因子, 寻找可能的药物靶点的强大工具。这得益于线虫的丰富的可利用生物学信息, 灵活多样的遗传学可操作性, 简易的培养维持条件, 尤其是其独特的生理特点适合于大规模化学药物的体内筛选或全基因组功能研究。本文将从新药研发的角度总结线虫的特点, 与人类基因的同源性, 讨论以线虫为技术平台的药物研发主要方法, 以及成功案例, 并探讨线虫在医药学领域的发展热点。
为研究神经系统的发育, Brenner[1]于20 世纪70 年代初将秀丽隐杆线虫 (Caenorhabditis elegans) 介绍给了生物学家, 随着人们对它的逐渐认识, 秀丽隐杆线虫以其独特的优势成为生物学家借以了解诸多基本生命现象如: 细胞分化、细胞凋亡、神经发育、性别分化和衰老等的优良工具。近年来, 秀丽隐杆线虫也获得了药物学家的青睐, 成为一个崭新的药物或靶蛋白筛选的技术平台。本文将从药物研发的角度讨论线虫作为模式生物的特点, 利用线虫进行疾病机制分析和药物筛选, 相关技术的发展与成功应用以及线虫在新药发现与人类疾病研究领域的前景。